阵发性睡眠性血红蛋白尿症，简称PNH，是一种慢性、进行性且可能危及生命的血液系统罕见病，主要发生于青壮年，约77%的患者在20至40岁发病。北京协和医院血液内科主任医师、中国Ⅲ期临床研究（ALXN1210-PNH-323）主要研究者韩冰教授表示，PNH患者体内的补体系统末端通路异常激活，可导致红细胞在血管内被破坏，引发贫血、血栓等问题，还可能伴随造血功能衰竭和多器官损伤，严重影响患者的生活质量甚至危及生命。
根据相关患病率推算，我国PNH患者约有1.6万例，目前PNH已被纳入《第一批罕见病目录》。快速、完全且持续抑制异常激活的补体系统是PNH的治疗重点之一。C5补体抑制剂通过阻断补体终末通路，减少血管内溶血，已成为PNH治疗的重要手段，并显著改善了患者的临床结局。
日前，长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。此次瑞利珠单抗的获批为成人及儿童PNH患者带来了新的治疗选择。其特点在于能够实现快速、完全且持续的终末补体抑制，并兼顾长效性、稳定性和用药便利性，有望为患者长期疾病管理提供更多支持。
此次获批基于全球Ⅲ期临床研究（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302，ALXN1210-PNH-304）及中国患者相关临床研究（ALXN1210-PNH-323）积累的循证医学证据。相关研究结果分别发表于《Blood》杂志（ALXN1210-PNH-301，ALXN1210-PNH-302）和《Blood Advances》杂志（ALXN1210-PNH-304）。我国共有8家研究中心参与患者入组和临床研究，为相关临床证据的形成作出了重要贡献，也为这一治疗方案更好地服务我国PNH患者提供了有力支持。
目前，瑞利珠单抗在中国、美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗特定的阵发性睡眠性血红蛋白尿症的成人及儿童患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应证。
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